华盛顿大学开始新的临床试验以治疗儿童和年轻人的致命血液病

威斯康星大学医学和公共卫生学院已经启动了一项临床试验，以测试一种新型干细胞移植治疗儿童和年轻人的各种致命血液疾病的安全性。

该试验由 UW 高级细胞治疗计划 (PACT) 与儿科、儿科血液学、肿瘤学和骨髓移植科合作赞助。

食品和药物管理局批准的试验将使用一种移植形式，用来自密切匹配的无关供体或家庭成员的 α-β T 细胞耗尽的外周血干细胞替代患者的骨髓。

该研究的首席研究员、威斯康星大学健康肿瘤学家 Inga Hofmann 医学博士表示，这种移植形式的潜力在于能够治愈许多非癌性血液疾病，如镰状细胞病、严重的先天性中性粒细胞减少症和一些贫血症等。 ，以及华盛顿大学医学和公共卫生学院儿科助理教授和小儿骨髓移植项目主任。

“当然，证明安全性是第一步，但随着我们研究的进展，我们对这种类型的移植会变成什么样子感到非常兴奋，”她说。

这种类型的干细胞疗法在过去一直很困难，因为它还耗尽了患者对感染因子的天然免疫保护反应，而他们的身体本来可以防止这些感染因子，如休眠病毒。

Hofmann 和她的 PACT 细胞处理合作伙伴正在利用 FDA 批准的称为 Miltenyi CliniMACS 系统的技术，该系统选择性地消除移植过程中导致两种常见移植后疾病、移植物抗宿主病和 Epstein-Barr 病毒的细胞类型感染。

“PACT 已经在 UW Health 内建立了符合 FDA 严格监管标准的细胞制造能力，”PACT 细胞制造总监 Ross Meyers 博士说。

第一阶段的研究 旨在招募 12 名年龄在 3 个月至 40 岁之间的人。这是 PACT 赞助的第四项临床试验。

该试验将在威斯康星大学麦迪逊分校的大学医院与威斯康星大学医学与公共卫生学院和威斯康星大学卡本癌症​​中心合作进行。